QPI-1007
Wirkstoff gegen nichtarteritische anteriore ischämische Optikusneuropathie, der per RNAi wirkt
QPI-1007 (internationaler Freiname Cosdosiran) ist ein experimenteller Arzneistoff aus der Gruppe der RNAi-Therapeutika zur Behandlung der nichtarteritischen anterioren ischämischen Optikusneuropathie.
| Nukleinsäure | |
|---|---|
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| Nukleoside: A = Adenosin, C = Cytidin G = Guanosin, U = Uridin, LdC = Desoxy-L-cytidin, ia = [1'-De(6-amino-9H-purin-9-yl)]desoxyadenosin = 1,2-Dideoxy-D-ribofuranose | |
| Allgemeines | |
| Freiname | Cosdosiran[1] |
| Andere Namen |
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| Identifikatoren | |
| CAS-Nummer |
1834560-88-1 |
| Wirkstoffdaten | |
| Wirkmechanismus | |
| Eigenschaften | |
| Größe |
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| Struktur |
Synthetisches doppelsträngiges siRNA-Oligonukleotid |
Eigenschaften
BearbeitenQPI-1002 ist eine RNA, die an die mRNA von Caspase 2 bindet und durch RNA-Interferenz zu einem Gen-Knockdown der Caspase 2 führt.[2] Es befand sich im Jahr 2017 in klinischen Studien der Phase 3.[3] Die Applikation erfolgt durch Injektion in den Glaskörper.[2]
Einzelnachweise
Bearbeiten- ↑ INN Recommended List 78, World Health Organisation (WHO), 9. September 2017.
- ↑ a b Jens Kurreck: Molecular Medicine. John Wiley & Sons, 2016, ISBN 978-3-527-33189-5, S. 323.
- ↑ R. Titze-de-Almeida, C. David, S. S. Titze-de-Almeida: The Race of 10 Synthetic RNAi-Based Drugs to the Pharmaceutical Market. In: Pharmaceutical research. Band 34, Nummer 7, Juli 2017, S. 1339–1363, doi:10.1007/s11095-017-2134-2, PMID 28389707.